новый препарат от БАС одобрен на собранные средства

новый препарат от БАС одобрен на собранные средства

Помните «Ice Bucket Challenge» в 2014 году? По всему миру люди выливали себе на голову ведра, наполненные ледяной водой, и брали на себя обязательство жертвовать деньги на благое дело.

Задача была начата двумя людьми с боковым амиотрофическим склерозом, чаще называемым «БАС» или болезнью Лу Герига, и помогла повысить осведомленность о неврологическом заболевании.

И что вы, возможно, не знаете, так это то, что тенденция в социальных сетях также собрала 115 миллионов долларов в виде пожертвований для Ассоциации БАС.

Ассоциация вложила часть пожертвований в разработку и испытание препарата для лечения БАС под названием Реливрио, говорится в ее пресс-релизе.

В этом году Relyvrio был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов для лечения БАС.

«Мы благодарим миллионы людей, которые сделали пожертвования, приняли участие и позволили нам инвестировать в многообещающие методы лечения, такие как AMX0035. [Relyvrio] это немедленно поможет людям, живущим с БАС», — говорится в заявлении Каланит Балас, президента и генерального директора Ассоциации БАС.

По данным Национального института неврологических расстройств и инсульта, БАС — это редкое заболевание нервной системы, которое поражает нервные клетки, контролирующие произвольное движение мышц.

По словам Юфросины Янг, сертифицированного невролога и специалиста по БАС в отделении неврологии Университетской больницы Северного штата, у большинства пациентов симптомы со временем ухудшаются, вызывая дыхательную недостаточность, которая приводит к смерти в течение трех-пяти лет после начала заболевания.

По словам Янга, Relyvrio в сочетании с другими препаратами для лечения БАС может продлить жизнь пациентов почти на семь месяцев, основываясь на данных, полученных в ходе его испытаний. По ее словам, пациенты уже звонят в ее офис, спрашивая, могут ли они добавить препарат к своему лечению.

«Риск первой госпитализации снизился на 44% у тех, кто получал препарат, — отмечает она. — Это очень важные маркеры прогрессирования заболевания».

Существуют сомнения относительно сроков утверждения Relyvrio.

Но в то время как люди, живущие с БАС, взволнованы и надеются на одобрение препарата, некоторые эксперты нервничают из-за того, что он был одобрен слишком рано и без достаточного внимания.

«Есть просто общее опасение, что, возможно, исследование было ошибочным», — сказал NPR Дэвид Ринд, главный медицинский директор Института клинического и экономического обзора.

Для таких экспертов, как Ринд, некоторая нерешительность может быть связана с тем фактом, что FDA одобрило Relyvrio после всего лишь одного исследования всего 137 пациентов.

Обычно для того, чтобы препарат получил одобрение FDA, требуется два небольших независимых исследования с участием менее 1000 пациентов, показывающих аналогичные результаты, или одно крупное исследование с положительными результатами по всем направлениям.

«Учитывая серьезный и опасный для жизни характер БАС и существенную неудовлетворенную потребность, такой уровень неопределенности в данном случае приемлем», — написало агентство в своей оценке пользы и риска.

И хотя Янг предпочла бы, чтобы в испытании участвовало больше участников, она согласна с решением FDA.

«Повсеместно все хотят большего исследования, и все хотят больше доказательств, — говорит она, — но я думаю, что в конце концов мы все также можем согласиться с тем, что у большинства пациентов с БАС нет на это времени. «

Еще одно испытание с большим количеством участников находится в разработке для дальнейшего тестирования эффективности препарата, и Янг надеется, что оно даст больше уверенности.

В настоящее время Relyvrio не рекомендован для монотерапии и в настоящее время применяется в качестве дополнительного лечения в сочетании с уже существующими препаратами для лечения БАС, отмечает она.

Тем не менее, еще одна потенциальная проблема, которую следует учитывать, — это доступ к самому лекарству. После одобрения Relyvrio производитель препарата Amylyx объявил, что его стоимость будет составлять 158 000 долларов в год.

Представитель Amylyx сказал, что компания ведет переговоры со страховщиками о снижении цены, и отмечает, что планирует использовать деньги от продаж для создания новых методов лечения в будущем, сообщает Futurism.

«Главная битва после одобрения FDA — это битва с медицинской страховкой за покрытие расходов. Даже с медицинской страховкой пациенты могут иметь или не иметь доплату», — говорит Янг.

«У этих пациентов неизлечимая болезнь, и они заслуживают такого лечения».

Зарегистрируйтесь сейчас: станьте более разумными в отношении своих денег и карьеры с помощью нашего еженедельного информационного бюллетеня.

Не пропустите:

Рискуйте хотя бы один раз в день.  Этот генеральный директор говорит, что вы не пожалеете об этом

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *